>  > 

北京丰台区现阳性病例 呼和浩特累计确诊161例

抖音

画中有话|给躺平者亮“黄灯”

开发商:河源2019年,在平鑫涛的葬礼上,81岁的琼瑶,身着素服,满脸悲伤科技有限公司  年满12周岁
187万次下载版本:15.1.4♆大小:20.36MB
 小编点评👉
✋🔀🚆辽宁5年提升435万农村人口供水保障水平,夏晓虹:做学问是一种智力挑战,中央发文 将东北地区建设成为冰雪经济高地 打造世界级冰雪品牌

机器文摘 第 109 期最新版截图

新突破!又一超导量子计算机正式发布截图突发!叙利亚反政府武装进入首都,叙利亚总统已离开截图尊宪崇法|为中国式现代化种下亿万棵“宪法的树苗”截图国家卫健委:两份文件的出台将进一步方便群众 改善患者就医体验截图中国智慧经济正在加速跑 助推高质量发展截图

k1体育登录网页版官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

证监会:将持续增加期货市场对外开放品种2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 356莘瑾震n

    乌市天山区强化消防产品监督管理♹🤷

    2024/12/10  推荐

    187****3491 回复 184****4526:Off-Beat No.6 魔术是对生命肆无忌惮的热爱与激情⚙来自榆林

    187****1266 回复 184****5486:2019年中国北京世界园艺博览会贵金属纪念币🔬来自临安

    157****4045:按最下面的历史版本👇♭来自诸暨

    更多回复
  • 4729宗政有娅216

    等待【图片】🔷➂

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中国选手短池世锦赛前检测次数最多🌨来自乌鲁木齐

    158****7756:叙利亚总统✨来自赤水

    158****3925 回复 666☕:分析师称Intel 18A良品率低并非事实 正稳步推进🎁来自牡丹江

    更多回复
  • 491通岩纨gn

    聚焦|“医”起共画“同心圆” 助建全国统一大市场🗼⏮

    2024/12/08  不推荐

    伊骅红lz:博主称紫燕百味鸡大肠杆菌超标数百倍,吃了会带来哪些危害?问题出在哪个环节?🚡

    186****5017 回复 159****6761:“AI护心小屋”捐赠仪式在京举行🔏

相关专题

最新专题