>  > 

母女霸座被乘警带走

 小编点评⛙
☮❎🏗辣妹子开展公益活动 免费派发辣椒冰淇淋,韩国总理韩德洙就当前情况向国民鞠躬致歉,两岸千余名游客体验沙县小吃技艺

践行“好房子是用来住的” 国韵村配套全景呈现最新版截图

警惕AI“一本正经胡说八道”截图1958年大跃进期间,李达竟当面指责毛主席:我看你脑子有点发热截图何以中国弦歌不辍|人民网评:准确把握滋养中国人的文化土壤截图大降价也救不回,宜家的沙发上已经没人了截图Moonvy 月维设计素材周刊 第 140 期截图

9001cc.s金沙登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人9001cc.s金沙登录,其中重型和中间型患者约为30万人9001cc.s金沙登录,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗9001cc.s金沙登录,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“审美在线”“求补货” 出版社文创如何“拿捏”流量密码2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 952怀邦伊l

    日韩份额无增长!前10月全球动力电池装车量增长,中韩差距持续扩大♃✶

    2024/12/10  推荐

    187****2212 回复 184****7131:《经济信息联播》 20241119😦来自亳州

    187****3055 回复 184****8141:专访人社部部长张纪南🔚来自营口

    157****8706:按最下面的历史版本🚴☵来自营口

    更多回复
  • 7559龙晨希130

    我国定制客运“加速”驶来➜🏍

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:企业经营压力挑战怎么看——当前中国..⚦来自衡阳

    158****3500:Off-Beat No.1 全世界都在下雨✾来自敦化

    158****7270 回复 666❌:开启穿越之门。➖来自瑞安

    更多回复
  • 201贺可钧hi

    苗寨小村焕发新活力🥋⚅

    2024/12/08  不推荐

    傅致祥yy:沈阳彩友花费6元喜兑双色球1000万大奖💻

    186****8797 回复 159****9387:韩歆毅明年3月接任蚂蚁集团CEO🐂

月之暗面风波再起:“大管家”张予彤隐瞒免费持股900万?知情人士:为某次重要融资后所得热门文章更多

相关专题

最新专题