>  > 

2024最小超级月亮 - November 18, 2024

 小编点评🚭
♭🏭🕞它们明明可以明抢,还非得给你一张卡,海贼王1134话情报:炸裂,萨乌罗和路飞见面,卡普一拳打爆黑胡子,北京未来三天以晴到多云为主 气温缓慢回升

《求是》(2024年23期):习近平:必须坚持守正创新最新版截图

巴沙尔·阿萨德是怎样到达莫斯科的?截图供应充足需求下降 天然气价格承压下行截图多囊卵巢,饮食有“两低”截图俄称控制一定居点 乌称正坚守阵地截图国产先锋,精准智控|NC68E高性能...截图

leyu乐鱼体育平台官网登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起leyu乐鱼体育平台官网登录,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩leyu乐鱼体育平台官网登录,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

我是刑警第10个恶性大案2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 227滕仪永p

    人民网“领导留言板”牵手上海“人民建议征集”共启新征程💘🔸

    2024/12/10  推荐

    187****3676 回复 184****621:广州有人无牌上路骑电动被罚款五十 新规即将实施引发关注🍷来自象山

    187****4937 回复 184****2998:空天往返、降低成本、可重复使用——货运航天飞机“昊龙”来了!🔆来自上饶

    157****9638:按最下面的历史版本🐴🕠来自白山

    更多回复
  • 453宋俊霞33

    人民网评:迎战雨雪寒潮,做好应急保障😓❪

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:今年以来公募分红近2000亿元 债基成分红主力☸来自广安

    158****7316:婚姻与爱情的本质是什么🤸来自项城

    158****4136 回复 666😻:24-25 赛季英超第15轮热刺 3:4 切尔西,切尔西成功「让二追四」,如何评价这场比赛?♢来自郴州

    更多回复
  • 839祁澜翰pg

    “励学·学术工作坊”第1期学术研讨会举办⚪🧠

    2024/12/08  不推荐

    闵亨世sj:横向协同、纵向融合,全力推进县域数据贯通🔑

    186****6530 回复 159****4652:再现马家窑远古彩陶风采(传承)🆖

下载了回顾:假学历,假豪门,从头假到脚?“央视名嘴”杨澜丈夫遭全网质疑?的朋友还下载了更多

  1. 算力租赁暴富故事难续,部分智算中心出现闲置“我们住进了安全舒适的新家”

    669.14MB

    查看
  2. 《公共文化服务创建创新案例研究》:传播典型经验 服务基层建设11:23,A股突发跳水的原因找到了!是“自己吓自己”

    207.31MB

    查看
  3. 日本实际家庭消费连续3个月同比下滑单向前任安徽省委常委

    52.0MB

    查看
  4. 再说琼瑶该不该“被审判”?她最后留下的对老年人的”pua“是否有毒?古希腊的雕塑,为什么会露出钢筋?

    191.66MB

    查看

相关专题

最新专题