>  > 

看清一个男人最好的方式:谈钱

 小编点评🐑
🅿➄🌥《新闻1+1》 20241125 网络平台算法,如何向上向善?,传统产业向绿向新(走企业,看高质量发展),推进拔尖人才培养机制改革

走!青藏线丨青藏线上梦驼铃最新版截图

牢牢把握好主题教育的总要求截图特朗普称美国不应介入叙利亚局势截图收藏!这些“中国画”每一帧都是大片截图财联社12月9日电,特斯拉股价超过404美元,升至2021年11月以来的最高水平。截图海信百度合作发力自动驾驶截图

8波体育app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业8波体育app下载,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

国乒教练被质疑抢功!孙颖莎礼让C位给王曼昱,韩国夺银后激动表白中国!2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 848夏侯婷英c

    新冠日增病例持续高企 英国面临“异常艰难”的冬天🤸📳

    2024/12/10  推荐

    187****373 回复 184****6154:日本冲绳县从2026年度起引入住宿税🕘来自长沙

    187****692 回复 184****8398:5000万方油当量!我国珠江口盆地再获重大油气发现🛸来自景洪

    157****2856:按最下面的历史版本💤🌹来自鸡西

    更多回复
  • 6779凤义楠732

    7700亿!去年我国水利投资创新高🔟❝

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:健身过年成时尚(体坛观澜)☗来自莆田

    158****6991:基金“出圈”,热话题深藏高风险!☈来自桂林

    158****6958 回复 666🎀:云南省作家协会、音乐家协会、民间文艺家协会完成换届选举🐍来自黄冈

    更多回复
  • 728欧阳堂建gp

    设备制造和运营维护两端发力 数字化转型重塑多维新能源生态圈🏷⚶

    2024/12/08  不推荐

    左紫谦rt:一图读懂|“领导留言板”2021上半年网上群众工作数据报告🎁

    186****3984 回复 159****9475:做强做优热带特色高效农业(新时代画卷)🤜

相关专题

最新专题